克唑替尼治疗ALK 阳性局部晚期和转移的非小细胞肺癌药物经济学研究

XCLW35238  克唑替尼治疗ALK 阳性局部晚期和转移的非小细胞肺癌药物经济学研究  (字数：22535)

摘 要

【研究背景】肺癌是全球发病率及死亡率最高的恶性肿瘤之一，全球每年新发肺癌病例数为180 多万，占所有恶性肿瘤的13％。肺癌又可分为小细胞肺癌和非小细胞肺癌，后者约占肺癌中的80%～85%。只有约30%的NSCLC 患者拥有手术治愈的机会，其余约70%的患者在确诊时已处于晚期，5 年生存率很低。克唑替尼目前是ALK 阳性的局部晚期或转移性NSCLC 患者的一线和二线治疗方案。但克唑替尼在不赠药的情况下每月费用高达53500元，一般患者与家庭难以承担，也带来卫生费用的增长。因此对克唑替尼胶囊进行药物经济学评价可为临床治疗方案选择提供参考，对促进药品合理定价和指导合理用药具有重要意义。

【研究目的】系统评价克唑替尼治疗ALK 阳性非小细胞肺癌的药物经济学特性，为临床用药选择与政府卫生决策提供科学的依据。

【研究方法】从医疗保健系统角度出发，以52 岁以上的ALK 阳性NSCLC 患者为研究对象，建立循环周期为3 周，运行时限为5 年的Markov 模型。纳入成本为直接医疗成本，选取质量调整生命年作为效用指标，运用模型进行成本效用分析，并以单因素敏感性分析和概率敏感性分析等方法对不确定因素进行识别。

【主要结果】基础分析结果显示：克唑替尼组效用高于常规化疗组（1.69QALYs >0.56QALYs），费用也高于化疗组（1339171.98 元>208546.30 元），增量成本效用比为996683.16 元/QALY。根据已设定的意愿支付范围（51408.47 元-154225.42元）判断，相比于常规化疗方案，克唑替尼治疗ALK 阳性的NSCLC 不具有成本效用优势，并且敏感性分析显示模型运行结果稳定。

目录

第一章 前 言 1

1.1 研究背景 1

1.1.1 非小细胞肺癌的病因研究 2

1.1.2 基因检测在非小细胞肺癌靶向治疗中的应用 3

第二章  理论基础 7

2.1 药物经济学理论基础 7

2.1.1 药物经济学的发展与应用 7

2.1.2 药物经济学研究设计类型 7

2.1.3 药物经济学的评价方法 8

第三章  文献综述 9

3.1 克唑替尼治疗ALK 阳性NSCLC 的效果综述 9

3.2克唑替尼治疗ALK 阳性NSCLC 的药物经济学研究现状 10

3.2.1 国内研究现状 10

3.2.2 国外研究现状 10

3.2.3 小结 11

第四章  研究设计 13

4.1研究角度 13

4.2干预措施 13

4.3产出指标 14

4.4 Markov 模型构建 15

4.4.1模型结构 15

4.4.2模型假设 15

4.4.3进入模型患者描述 16

4.4.4模型参数来源 16

第五章  研究结果 19

5.1 Markov 模型验证 19

5.2 基础分析结果 20

5.3 半循环周期矫正 21

5.4 敏感性分析结果 22

5.4.1 单因素敏感性分析 22

5.4.2 概率敏感性分析 23

第六章 讨论 26

6.1 模型运行结果的讨论 26

6.2 关于成本、转移概率和效用值等数据来源的讨论 27

6.3 克唑替尼赠药与非赠药对研究结果的影响 28

6.4 进口与国产培美曲塞的选择 29

6.5 研究的局限性 30

参考文献 31

致谢 34