循证药学和药物经济学在新一轮医改中的体现_开题报告

一、文献综述。

1.我国现状以及存在的问题

1979年4月，我国成立“国家基本药物遴选小组”，首次确立了“临床必需、疗效确切、毒副反应清楚、适合国情”的基本药物遴选原则。经过多次修改和调整，2009年8月，国务院发布了《关于建立国家基本药物制度的实施意见》、《国家基本药物目录管理办法(暂行)》和《国家基本药物目录·基层医疗卫生机构配备使用部分(2009版)》，确定“防治必需、安全有效、价格合理、使用方便、中西药并重、基本保障、临床首选和和基层能够配备，结合我国用药特点，参照国际经验，合理确定品种(剂型)和数量”的遴选原则。目前我国进行基本药物遴选程序为：从国家基本药物专家库随机抽取专家进行咨询，根据临床需要、医疗保健管理、药物经济学等信息进行技术评价确定备选目录，经评审专家经过审核投票确定目录初稿，再征求相关部门意见过后送审稿，最后通过国家基本药物工作委员会审核后发布[3]。

由上述基本药物目录遴选过程及原则可以看出，我国基本药物遴选办法还存在一些问题。首先，基本药物的遴选过程过于笼统，没有详细的操作指南和可量化标准。由于遴选主要依据专家的意见和经验，没有体现“临床首选”的原则，所以可操作性不强，并且遴选结果受主观成分影响较大。其次，我国基本药物遴选的程序不公开，也没有独立于政府以外的机构进行审核，这就使得其透明度、客观性及合理性很容易受到质疑[4]。另外，从已制定的基本药物目录来看，收录的部分药物缺乏科学依据。例如WHO基本药物示范目录中的人选药物均有系统评价等高质量的证据支持，而我国的人选药物缺乏证明其安全性、有效性和经济性的高质量证据。尤其是我国基本药物目录遴选强调“中西药并重”，中成药目录中药品往往缺乏足够的科学证据，同时又没有WHO和其他国家的基本药物目录做参考，因而某些药品甚至存在安全隐患问题[5]。

由于上述问题的存在，我们需要对国外基本药物目录的遴选方法进行参考和借鉴，这是促进我国基本药物制度推进和落实的基础和前提。

2.运用循证药学与药物经济学方法建立遴选体系的探讨

从国外经验来看，许多国家已经建立了一套明确的基本药物目录遴选体制，大多采用了循证药学方法和药物经济学方法，目前我国基本药物目录遴选还存在遴选机制不科学、不公开、不透明等缺陷。所以本研究尝试利用循证药学和药物经济学理论建立我国基本药物目录遴选体系。

2.1基本药物目录遴选体系的框架

在保证药物可及性以及质量可靠前提下，从药物使用的有效性、安全性和经济性考虑制定基本药物的遴选机制。药物可及性以及质量可靠性应该由生产厂家和生产质量管理规范(GMP)去控制。然后遴选药物的标准应该从有效性、安全性以及经济性3个方面考虑，其中有效性主要是临床有效率指标、安全性主要是不良反应发生率指标、经济性主要是药物经济学评价，考虑到遴选的成本以及标准化流程，所以采用数据库检索文献方法来确定有效性、安全性、经济性，其中有效性检索相关药物的系统综述／Meta分析，经济性检索药物经济学评价文章，并对检索出的相关Meta分析采用文献质量评估工具进行评估，最终确定纳入的文献中安全性、有效性以及经济性指标以及质量评估结果进行打分，最后将效果指标与质量评估分数相乘，三项加总为最终得分。经济性方面，如果某种药物药物经济学评价的增量成本效果比(ICER)超过可接受的阈值时，此种药物直接被排除。基本药物遴选框架，首先药物需要保证可及性以及质量可控，如果不满足立刻被排除，满足以后进行安全性、有效性和经济性评估，为节省成本以及标准化，使用基于文献的数据，考虑到数据的可靠性，所以对纳入的系统性综述以及药物经济学文献进行质量评估，所用质量评估工具为评估系统综述／Meta分析OQAQ(Oxman-GuyattOverview Quality Assessment Questionnaire)量表[10-12]以及评估药物经济学评价的卫生经济学研究质量评价量表(QHES量表) [13，14]。

2.2遴选机制目前的局限性与条件基础

2.2.1遴选机制条件基础①在分析研究过程中发现，国内外数据存在差异性。如果按照我国数据库中的相关文献进行分析，个别药物研究的文献数量少、研究范围不全面等问题，使得最终研究结果存在一定的局限性。所以我国应该逐步建立高质量的医药系统性综述／Meta分析数据库，为遴选机制的文献来源提供基础。

②在数据库中检索相关的系统性综述／Meta分析时发现，大多数是两种药物的直接比较，多种药物的比较的Meta分析比较少，所以在比较安全性和有效性时需要进行间接比较，且涉及到多篇Meta分析的质量评价，因此最后文献质量分可能要根据具体情况分配给每种药物。可能需要专门制定相关的间接比较标准。

③在经济性的评分中我们选择采用药物经济学评价结果。如果有药物经济学评价的系统性评价，可以使用药物经济学评价系统性评价结果，但是由于国内药物经济学评价系统性评价比较少，也由于比较药物的数量较少，所以可能需要对几篇药物经济学评价的结果进行综合，选取质量较高的文献，遴选机制需要较多各种疾病的高质量文献，所以国内更多的高质量药物经济学评价还有待开展。

④在对文献质量进行评估时，安全性和有效性的Meta分析采用OQAQ量表进行评估，药物经济学评价质量采用QHES量表进行评估。之所以选用这两种量表，因为最终量表会给出一个得分，最后我们将得分标准化到0～1之间。量表评估应该由专业人员组成评选委员会，对文献质量进行评估。

2.2.2遴选机制局限性①在药品选择中，纳入文献只考虑了通用名。但是同一通用名药物有国产药与进口药，两者存在临床等效性差异，因此最终会一定程度影响药物的有效性以及安全性得分，对结果产生一定的偏倚。②考虑到由于疾病的复杂性导致的不同疾病的复杂的用药及治疗方案、和多样化的有效性与安全性指标，所以应该根据不同的疾病调整安全性与有效性指标。

二、^范文提纲

1 循证医学的发源

2 循证药学的产生及概念

3 我国现状以及存在的问题

4 其他国家的经验

4.1 WHO的基本药物目录遴选

4.2泰国的基本药物目录遴选

4.3 澳大利亚的基本药物目录遴选

5运用循证药学与药物经济学方法建立遴选体系的探讨

5.1基本药物目录遴选体系的框架

5.2对基本药物遴选机制进行系统说明

5.2.1药物安全

5.2.2药物有效

5.2.3药物经济性

5.2.4遴选结果分析

5.3遴选机制目前的局限性与条件基础

5.3.1 遴选机制条件基础

5.3.2遴选机制局限性

6结论与讨论

三、参考文献

[1]  Holloway KA,Henry D.WHO essential medicines policies and use in developing and transitional countries;an analysis of reported policy implementation and medicines use surveys[J].PLoS Med,2014,11(9);e1001724

[2] Tian X,Song Y.Zhang X.National Essential Medicines List and policy practice;a case study of China’s health care reform[J].Bmc Health Servres,2012,12;401

[3]  李幼平，沈建通。基本药物目录遴选与使用的发展与创新[J]。中国循证医学杂志，2013，13（11）；1273

[4]  郭莹，甘露，邢花，等。浅析国外基本药物目录遴选的成功经验[J]。中国药事，2013，27（04）；353

[5]  李远，黄玺。我国基本药物遴选原则及遴选方法浅析[J]。中国药房，2013，426（12）；1057

[10]  曾宪涛，黄伟，田国祥，Meta分析系列之九；Meta分析的质量评价工具[J]。中国循证心血管医学杂志，2013，5（01）；3

[11]  王靖，刘琴，翁淳光，等。国内公共卫生研究领域系统评价/Meta分析的质量评价[J]。中国循证医学杂志，2011，11（08）；971

[12]  尹森林，刘雪梅，何林，等。对系统评价/Meta分析报告规范的系统评价[J]。中国循证医学杂志，2011，11（08）；971

[13]  Curtiss FR.Quality of Heath Economic Studies(QHES)—tool or mask? [J].J Manag Care Pharn,2003,9（1）；93

[14]  Motheral B.Assessing the value of the Quality of Heath Economic Studies(QHES) [J] .J Manag Care Pharn,2003,9（1）；86