急性白血病的药物治疗及机制研究_开题报告 (2)

（一）国内研究现状

白血病是造血系统的恶性增生性疾病。白血病在人群中年发病率为3/10万左右。我国已有400万白血病患者，并以每年5至6万人的速度增加，而其中一半以上是少年儿童，白血病已连续多年成为我国儿童恶性肿瘤发病率、致死率最高的疾病。儿童及青少年患者中90%是急性白血病，起病急骤，若不给予治疗，生命不会超过半年。白血病是一种小儿常见的恶性肿瘤性血液病，大致可分为急淋和急非淋(即急性非淋巴细胞白血病)两大类，其中，急淋较易治疗。根据病情轻重，全国白血病学术会议将急淋分为低危、中危和高危三种不同的临床类型，急淋患儿多以中、低危患者为主。能够影响白血病患者治愈的因素很多，比如说治疗、护理、保健、心理因素等等；白血病患者的治疗方法是各不一样的，比如有的患者的身体机能很差，再加上年龄等因素，采用放化疗等治疗方法是比较危险的，这种情况下就可以考虑采用其它方法，比如免疫治疗就是较好的一种白血病治疗方法。国内最新一项研究数据显示，急性淋巴细胞白血病(简称急淋)总的五年存活率(即临床治愈)达70%—80%，其中低危急淋五年存活率高达92%。这意味着，绝大多数急性白血病可以得到根治。但我国目前治疗白血病的统一方案较多参考美国等发到国家，并不适合国内具体情况。在统一方案中，低危急淋的治疗用药量过多，而高危急淋的用药量又过少。在中国的白血病研究，以往的临床研究项目，基本上随着项目的结题而解体，而没有像欧美（如美国ECOG，SWOG，CALGB和英国MRC）等国家有长期，系统的协作研究组织，因而无法进行高水平的系统，长期研究，也无法为白血病的新药创制提供高水平的研究平台。中国白血病治疗研究与国外发达国家还存在很大差距。我们国家，在发现维甲酸和亚砷酸治疗急性早幼粒细胞白血病后，目前还没有见到新的突破和进展。中国没有新的创新药物和科研机制所造成，这一现象有必要引起我们的深思。前不久，广医一院提出“个性化治疗白血病”思想，还针对低危急淋制订出一套低价高效的“经济方案”，只要通过较弱的化疗方法，花费常规化疗平均费用的一半或更少(约6万—10万元)，便可实现彻底治愈低危急淋。

因此建立白血病研究协作组织，白血病的研究需要一个长期稳定的协作组织和运行机制，这样才能使中国的白血病的治疗研究上升至一个新的层面，也给新药创制提供研究平台。

（二）国外研究现状

欧美国家白血病发病率略高，并且发病率有升高趋势。但国外白血病五年生存率更高，世界领先的一些中心，成人的可以到80%，儿童的可以到90%。但是费用比较高。在欧美存在ECOG，SWOG，CALGB（美国）和MRC（英国）样的白血病长期，系统的协作研究组织。白血病的治疗从传统的化疗，骨髓移植治疗之外，又加入了分子靶向治疗这一新兴方法，这一方法日益显示出潜在的治疗优势。查阅美国M. D. Anderson癌症中心近年来在白血病治疗领域的临床试验，我们可以看到目前美国仅一个研究中心的有关白血病的临床试验的数量比中国全国的试验数量还要多。在美国M. D. Anderson癌症中心每年都在进行许多治疗白血病新药的临床试验，主要有以下几点：一、在分子靶向治疗领域1.新型酪氨酸激酶抑制剂和单克隆抗体的研发。2.CEP-701是一种口服的FLT3抑制剂，CEP-701主要抑制FLT3、TRKA、KDR、PKC、PDGFR、EGFR的活性。口服Sorafenib（BAY 43-9006），一种小分子多靶点抗癌药，抑制VEGFR、PDGFR、FLT3 和KIT受体酪氨酸激酶活性，RAF激酶的强效抑制剂。2.在生物治疗领域 美国MD Anderson癌症中心正在进关于DC疫苗用于AML治疗的Ⅰ期临床试验（None / Chitra M. Hosing / 2005-0379），研究其安全性和有效性。3.在移植领域 1.美国MD Anderson癌症中心正在进一项关于CML患者自体造血干细胞移植的Ⅱ期临床试验。2. 美国M. D. Anderson癌症中心正在进一项Ⅲ期临床研究：HLA相合的无关供者进行G-CSF动员外周血干细胞移植与骨髓移植的多中心Ⅲ期临床试验。2014年7月美国FDA授予诺华与宾夕法尼亚大 学合作开发的治疗急性淋巴细胞白血病的CAR-T药物-CTL019“突破性疗法认定”并引起全球关注。急性白血病的免疫治疗开始崭露头角,有望成 为白血病治疗的又一新模式。

二、^范文提纲

1.急性白血病概述

1.1分类

1.2症状

1.3诊断

2.急性白血病的病因

2.1电磁辐射 

2.2病毒感染 

2.3过度接触化学物质

2.4遗传因素

3.急性白血病治疗方式

3.1.化学治疗

3.2放射治疗

3.3靶向治疗

3.4中西医结合治疗

4.急性白血病的护理

4.1日常护理

4.2饮食调理

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